Японские ученые разработали препарат для лечения бокового амиотрофического склероза

Команда ученых из Университета Киото добилась значительного прорыва в лечении бокового амиотрофического склероза (БАС), используя инновационный подход на основе «iPS-скрининга». Их исследование, начатое в 2019 году, привело к открытию потенциально эффективного лекарства «Босутиниб» для борьбы с этим недугом.
Первый этап клинических испытаний, включавший выращивание индуцированных стволовых клеток из кожи пациентов и превращение их в моторные нейроны для моделирования патологии БАС, показал обнадеживающие результаты.
Из девяти пациентов, у пяти наблюдалось замедление прогрессирования заболевания, что послужило стимулом для перехода ко второму этапу исследования.
Во втором этапе испытаний, в котором приняли участие 26 пациентов, препарат «Босутиниб» был применен в течение 24 недель.
Результаты показали, что у половины пациентов произошло значительное улучшение - у 13 из 26 было отмечено подавление прогрессирования заболевания.
Эти данные являются обнадеживающими и могут послужить основой для дальнейшего развития лекарства.
Планы команды ученых включают подачу заявки на одобрение лекарства для лечения БАС и начало последнего этапа клинических испытаний.
Если результаты будут подтверждены и лекарство получит одобрение, это откроет новые перспективы для пациентов, страдающих от этого тяжелого неврологического заболевания.
Бококовой амиотрофический склероз - это быстро прогрессирующее и неизлечимое дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение как верхних (моторная кора головного мозга), так и нижних (передние рога спинного мозга и ядра черепных нервов) двигательных нейронов, что приводит к параличам и последующей атрофии мышц.
У пациента начинается слабость.
Мышцы перестают действовать.
Пациента пересаживают на инвалидное кресло.
А с прогрессированием заболевания перестают работать дыхательные мышцы, и тогда только подключение к аппарату ИВЛ ненадолго продлит жизнь больному.
Самым известным пациентом с диагнозом БАС был Стивен Хокинг.
16 мая, 20:01
94

Коронавирус снова атакует Азию: от новой вспышки вируса уже пострадали Китай, Сингапур и другие страны, — NDTV
15 мая, 12:58
133
