Британским врачам с помощью генной терапии удалось вернуть зрение четырем детям с врожденной слепотой

Врачи в Великобритании стали первыми в мире, кто смог вылечить слепоту у детей, родившихся с редким генетическим заболеванием. Об этом сообщает «The Guardian».

Сообщается, что у детей был врожденный амавроз Лебера (LCA) - тяжелая форма дистрофии сетчатки, которая приводит к потере зрения из-за дефекта гена «AIPL1».

Пациенты с таким диагнозом юридически считаются слепыми от рождения.

Но после того, как врачи ввели им в глаза здоровые копии гена с помощью операции по удалению опухоли, которая длилась всего 60 минут, четверо детей теперь могут видеть предметы, находить игрушки, узнавать лица своих родителей, а в некоторых случаях даже читать и писать.

«Результаты лечения этих детей чрезвычайно впечатляют и показывают силу генной терапии в изменении жизни. Впервые у нас есть эффективное лечение тяжелой формы детской слепоты и потенциальный сдвиг парадигмы в сторону лечения на самых ранних стадиях заболевания», - сказал профессор Мишель Михаэлидис, консультант-специалист по сетчатке в глазной больнице Мурфилдс и профессор офтальмологии в Институте офтальмологии Университетского колледжа Лондона.

В 2020 году специалисты из Мурфилдса и «UCL» отобрали четырех детей в возрасте от одного до двух лет из США, Турции и Туниса.

Операции проводились в лондонской больнице Грейт-Ормонд-стрит.

Здоровые копии гена «AIPL1», содержащиеся в безвредном вирусе, были введены в сетчатку - светочувствительный слой ткани в задней части глаза.

Этот ген жизненно важен для функционирования фоторецепторов - светочувствительных клеток сетчатки, которые преобразуют свет в электрические сигналы, интерпретируемые мозгом как зрение.

Терапия проводилась только над одним глазом каждого пациента, чтобы избежать возможных проблем безопасности.

Затем дети наблюдались в течение пяти лет. Результаты были опубликованы в журнале «Lancet».

Профессор Джеймс Бейнбридж, консультант по хирургии сетчатки в «Moorfields» и профессор исследований сетчатки в Институте офтальмологии «UCL», сказал, что дети, рожденные с «LCA», могут различать только свет и темноту, и то небольшое зрение, которое у них есть, они потеряют в течение нескольких лет.

«Некоторые дети даже могут читать и писать после операции, чего совершенно невозможно ожидать при таком состоянии без лечения», - заметил профессор Джеймс Бейнбридж.

• Другие новости: В ВОСКРЕСЕНЬЕ, 23 ФЕВРАЛЯ, С 11:00 ДО 16:30 ЖИТЕЛЯМ ХОЛОДНОГОРСКОГО И ШЕВЧЕНКОВСКОГО РАЙОНОВ ОТКЛЮЧАТ ЭЛЕКТРОСНАБЖЕНИЕ